Ved genterapi erstattes et defekt gen ved anvendelse af en virus for at indsætte et normalt gen. Hvad vil gøre behandlingen vellykket?

Ved genterapi erstattes et defekt gen ved anvendelse af en virus for at indsætte et normalt gen. Hvad vil gøre behandlingen vellykket?
Anonim

Svar:

Ingen immunreaktion og vellykket rekombination af genet.

Forklaring:

Ingeniørvirus er et lovende værktøj til genterapi. Vi gør brug af virusets naturlige evne til at introducere DNA i en celle af værten. Virusets patogene DNA erstattes med det ønskede gen. Virusen kan bruges som et vehikel til at transportere dette DNA i en værtscelle.

For at være vellykket skal det introducerede 'gode gen' erstatte 'defektgenet' i værtscellen. Dette kan ske gennem homolog rekombination. Hvis processen går rigtigt, er genet indlejret i cellens genetiske information og kan videreføres til næste generationer af celler.

En meget flot og lovende teknik, men der er mange udfordringer:

  • forhindre en immunreaktion, der kan dræbe cellen, hvori DNA'et introduceres
  • Direkte viruset til højre celletype; indføring i reproduktive celler er for eksempel normalt ikke ønsket
  • rekombination skal forekomme på det rigtige sted i genomet. Hvis indarbejdet på det forkerte sted, kan det slå ned (inaktivere) andre gener
  • efter rekombination bør genet også være aktivt, men ikke for aktivt, dvs. produkt skal genereres i den rigtige mængde